一个全面的临床发展计划
“通过多次赌钱网址平台官网, 我们正在探索扩大精准医疗的机会，以满足更多早发患者的需求, 严重的肥胖和贪食. 我们的目标是为这些患者提供新的选择，否则他们没有专门针对罕见MC4R通路疾病潜在原因的批准治疗.”
——大卫·米克尔.D.首席执行官
节奏的管道
Setmelanotide是一种黑素皮质素-4受体(MC4R)激动剂，旨在解决由MC4R通路功能受损驱动的肥胖的潜在原因.
IMCIVREE (setmelanotide)已获得美国fda批准.S. 美国食品和药物管理局(fda)对6岁及以上单基因或综合征性肥胖的成人和儿童患者进行慢性体重管理, PCSK1或LEPR缺乏或Bardet-Biedl综合征(BBS). 在欧洲，IMCIVREE已获得欧盟委员会和英国药品管理局的批准 & 医疗产品监管机构(MHRA)，用于治疗肥胖和控制与基因确认的BBS或基因确认的功能丧失双等位基因POMC相关的饥饿, 包括PCSK1, 成人和6岁及以上儿童的LEPR缺乏或双等位基因缺乏症. IMCIVREE的耐受性普遍良好. 性唤起障碍, 抑郁和自杀意念, 皮肤色素沉着和原有痣变黑也可能发生. 最常见的不良反应是皮肤色素沉着、注射部位反应和恶心. 欲了解更多信息，包括重要的安全信息，请访问 IMCIVREE.com.
我们正在另外几项试验中推进setmelanotide. 以下是我们的研究项目:
我们正在几项附加试验中推进setmelanotide. 以下是我们的研究项目:
研究
阶段
杂合性POMC/PCSK1缺乏
杂合子LEPR缺乏症
SRC1缺乏SH2B1缺乏
第三阶段
双等位基因POMC导致肥胖的患者(2岁至6岁以下), PCSK1或LEPR缺陷或BBS
第三阶段
与MC4R有很强或非常强相关性的其他基因
第二阶段
探索性篮子研究
第二阶段
下丘脑肥胖
第三阶段
Setmelanotide(每周)
开关试验
第三阶段
BBS患者开始接受黑素肽治疗
第三阶段
*双等位或杂合型POMC所致肥胖患者, PCSK1或LEPR缺乏或经遗传证实的BBS临床诊断.
完整的
指示研究正在进行
计划研究
第二阶段
第三阶段
Setmelanotide(每日)
散发
POMC不足肥胖
LEPR功能不全肥胖
SRC1缺乏性肥胖
SH2B1缺乏性肥胖
儿科试验
黎明
与MC4R通路有很强或非常强相关性的其他基因
探篮试验
几个群
下丘脑肥胖
Setmelanotide(每周)
开关试验
既往接受每日setmelanotide开放标签扩展研究的患者*
De Novo试验
BBS患者开始接受黑素肽治疗
*双等位或杂合型POMC所致肥胖患者, PCSK1或LEPR缺乏或BBS临床诊断.
有机会扩大我们的 精密医学
3期散发试验和2期黎明试验正在评估setmelanotide对肥胖和某些与MC4R通路有很强或非常强相关性的基因变异的患者的作用.
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罕见的MC4R通路疾病，在生命早期出现严重肥胖
严重的肥胖和贪食是罕见的MC4R通路疾病的特征，通常出现在生命早期. 这就是为什么节奏在儿科患者中启动了三期试验.
该试验包括2岁至6岁以下的患者，这些患者因双等位基因促黑素促皮素(POMC)而肥胖。, 枯草素/瘦素1型蛋白转化酶(PCSK1)或瘦素受体(LEPR)缺乏或Bardet-Biedl综合征(BBS)的临床诊断.
欲了解更多信息，请访问 赌钱网址平台官网.政府
为患者和护理人员提供便利的潜力
节奏正在评估每周一次的setmelanotide配方，旨在提供类似的疗效，并提高依从性和依从性.
在一项针对肥胖健康志愿者的完整试验中, 数据显示，每周服用一次setmelanotide的安全性和有效性与每日给药的安全性和有效性相当.
节奏正在推进两项3期试验，评估每周一次的setmelanotide配方:
- 3期转换试验评估6岁及以上患有罕见遗传性肥胖疾病的患者每周服用setmelanotide，这些患者目前每天服用setmelanotide.
- 3期从头试验评估先前未服用过setmelanotide的BBS患者每周服用setmelanotide的情况. 这项试验正在欧洲和中东进行.
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研究者发起的研究
节奏的研究领域主要集中在MC4R通路相关疾病, 包括但不限于自然史, genotype-phenotype相关性, 能量消耗, 嗜食症和使用setmelanotide的实际经验. 针对一般肥胖或非罕见疾病的研究不在我们的研究范围之内. 欲了解更多信息，请发送电子邮件 (电子邮件保护).
